mZdrowie
Rozmowy o zdrowiu.
System oparty o wartości, czyli do tanga trzeba pięciorga
2023-05-01 15:21:10
System ochrony zdrowia musi ewoluować od konkurencji do kooperacji. Wszystkie pięć głównych grup interesariuszy systemu - pacjenci, politycy, płatnik, świadczeniodawcy i przemysł farmaceutyczny - musi współpracować ze sobą, tak aby optymalizować efekty opieki i wartość budowaną dla pacjenta. Konieczna jest otwartość, a także zdefiniowanie tych obszarów, w których te zmiany warto wprowadzić w pierwszej kolejności - mówi dr Verena Voelter, autorka książki “It Takes 5 to Tango: from competition to cooperation in health care”.
Verena Voelter, ekspert w dziedzinie systemu ochrony zdrowia z USA i Szwajcarii, mówi że własne doświadczenia w pracy klinicznej, jako onkologa, popchnęły ją do analizy relacji pomiędzy poszczególnymi interesariuszami systemu, tak aby szukać przyczyn, dla których nie działa on tak jak powinien. Poszukiwanie przyczyn problemów i frustracji, powszechnej między osobami pracującymi w ochronie zdrowia, pozwoliły jej sformułować krytykę systemu płacenia za świadczenia, czyli “fee for service” oraz propozycję nowych rozwiązań, opartych na współpracy i mierzeniu wartości dodanej.
Jej zdaniem, należy przeorientować zasady organizacji, mierzenia i rozliczania świadczeń zdrowotnych w kierunku mierzenia wartości, tak aby płatność była powiązana z realną wartością, którą dzięki nich otrzymują pacjenci. Potrzebna jest współpraca pomiędzy poszczególnymi stronami oraz takie kalkulowanie korzyści ekonomicznych, aby wszystkim opłacało się dostarczanie jak największej wartości pacjentowi.
System ochrony zdrowia musi ewoluować od konkurencji do kooperacji. Wszystkie pięć głównych grup interesariuszy systemu - pacjenci, politycy, płatnik, świadczeniodawcy i przemysł farmaceutyczny - musi współpracować ze sobą, tak aby optymalizować efekty opieki i wartość budowaną dla pacjenta. Konieczna jest otwartość, a także zdefiniowanie tych obszarów, w których te zmiany warto wprowadzić w pierwszej kolejności - mówi dr Verena Voelter, autorka książki “It Takes 5 to Tango: from competition to cooperation in health care”.
Verena Voelter, ekspert w dziedzinie systemu ochrony zdrowia z USA i Szwajcarii, mówi że własne doświadczenia w pracy klinicznej, jako onkologa, popchnęły ją do analizy relacji pomiędzy poszczególnymi interesariuszami systemu, tak aby szukać przyczyn, dla których nie działa on tak jak powinien. Poszukiwanie przyczyn problemów i frustracji, powszechnej między osobami pracującymi w ochronie zdrowia, pozwoliły jej sformułować krytykę systemu płacenia za świadczenia, czyli “fee for service” oraz propozycję nowych rozwiązań, opartych na współpracy i mierzeniu wartości dodanej.
Jej zdaniem, należy przeorientować zasady organizacji, mierzenia i rozliczania świadczeń zdrowotnych w kierunku mierzenia wartości, tak aby płatność była powiązana z realną wartością, którą dzięki nich otrzymują pacjenci. Potrzebna jest współpraca pomiędzy poszczególnymi stronami oraz takie kalkulowanie korzyści ekonomicznych, aby wszystkim opłacało się dostarczanie jak największej wartości pacjentowi.
Podcast o robotach w Wojskowym Instrytucie Medycznym i nie tylko
2023-05-01 10:49:11
Wojskowy Instytut Medyczny od marca wykonuje zabiegi przy pomocy dwóch robotów da Vinci Xi. Doktor Jacek Doniec, kierujący Centrum Chirurgii Robotycznej w Wojskowym Instytucie Medycznym podkreśla, że decyzja o nabyciu drugiego systemu była poprzedzona głęboką analizą.
Jak uważa pułkownik Doniec, robotyka chirurgiczna w Polsce rozwija się w sposób chaotyczny i nieuporządkowany. Wiele szpitali kupuje roboty chirurgiczne bez głębokiej analizy potrzeb i możliwości. Mało który ośrodek bierze pod uwagę aspekty ekonomiczne wykorzystywania robota w dłuższym okresie. Rachunek ekonomiczny powinien być brany pod uwagę przy zakupie tak drogich urządzeń. Rozwój robotyki w Wojskowym Instytucie opiera się na analizach opłacalności i efektywności.
Drugi robot jest potrzebny, ponieważ rozwój robotyki - to efekt misji szpitala, która zakłada kompleksową opiekę nad pacjentami i dostosowanie do jego potrzeb. Biorąc pod uwagę liczbę pacjentów, nie można było zapewnić zaspokojenia ich potrzeb przy pomocy tylko jednego robota. Instytut planuje wykonywanie rocznie minimum 300 zabiegów na jedną maszynę. Mniejsza liczba spowodowałaby, że ekonomicznie nie będzie to efektywne, nie pozwoliłaby też na utrzymywanie umiejętności operatorów. Operator musi wykonywać minimum 50-70 zabiegów rocznie, aby podtrzymywać i rozwijać swoje umiejętności.
Wojskowy Instytut Medyczny od marca wykonuje zabiegi przy pomocy dwóch robotów da Vinci Xi. Doktor Jacek Doniec, kierujący Centrum Chirurgii Robotycznej w Wojskowym Instytucie Medycznym podkreśla, że decyzja o nabyciu drugiego systemu była poprzedzona głęboką analizą.
Jak uważa pułkownik Doniec, robotyka chirurgiczna w Polsce rozwija się w sposób chaotyczny i nieuporządkowany. Wiele szpitali kupuje roboty chirurgiczne bez głębokiej analizy potrzeb i możliwości. Mało który ośrodek bierze pod uwagę aspekty ekonomiczne wykorzystywania robota w dłuższym okresie. Rachunek ekonomiczny powinien być brany pod uwagę przy zakupie tak drogich urządzeń. Rozwój robotyki w Wojskowym Instytucie opiera się na analizach opłacalności i efektywności.
Drugi robot jest potrzebny, ponieważ rozwój robotyki - to efekt misji szpitala, która zakłada kompleksową opiekę nad pacjentami i dostosowanie do jego potrzeb. Biorąc pod uwagę liczbę pacjentów, nie można było zapewnić zaspokojenia ich potrzeb przy pomocy tylko jednego robota. Instytut planuje wykonywanie rocznie minimum 300 zabiegów na jedną maszynę. Mniejsza liczba spowodowałaby, że ekonomicznie nie będzie to efektywne, nie pozwoliłaby też na utrzymywanie umiejętności operatorów. Operator musi wykonywać minimum 50-70 zabiegów rocznie, aby podtrzymywać i rozwijać swoje umiejętności.
Czy filozofia Value Based Healthcare ma szansę przyjąć się w polskim systemie
2023-04-28 16:53:01
Trzeba możliwie efektywnie wykorzystywać zasoby finansowe, organizacyjne i kadrowe, które posiadają wszystkie strony systemu ochrony zdrowia - aby maksymalizować korzyści dla pacjentów. System ochrony zdrowia powinien w coraz większym stopniu bazować na budowaniu wartości, współpracy i zaufaniu, w miejsce maksymalizowaniu zysków i płaceniu za usługi zdrowotne. Polska powinna wejść na drogę wcielania w życie filozofii Value Based Healthcare - mówi Nienke Feenstra, dyrektor polskiego oddziału Takeda oraz prezeska stowarzyszenia INFARMA.
Trzeba możliwie efektywnie wykorzystywać zasoby finansowe, organizacyjne i kadrowe, które posiadają wszystkie strony systemu ochrony zdrowia - aby maksymalizować korzyści dla pacjentów. System ochrony zdrowia powinien w coraz większym stopniu bazować na budowaniu wartości, współpracy i zaufaniu, w miejsce maksymalizowaniu zysków i płaceniu za usługi zdrowotne. Polska powinna wejść na drogę wcielania w życie filozofii Value Based Healthcare - mówi Nienke Feenstra, dyrektor polskiego oddziału Takeda oraz prezeska stowarzyszenia INFARMA.
Rozmowa o raku trzustki z pewnym powiewem optymizmu
2023-03-21 22:36:52
Doktor Janusz Meder tłumaczy, dlaczego rak trzustki jest tak ciężką i trudną do wyleczenia chorobą. Wyjaśnia jej etiologię i trudności diagnostyczne. Zwraca uwagę na niewielkie możliwości leczenia, a ponieważ są niewielkie - tym bardziej zasługują na wykorzystywanie w możliwie dużym stopniu.
Doktor Janusz Meder tłumaczy, dlaczego rak trzustki jest tak ciężką i trudną do wyleczenia chorobą. Wyjaśnia jej etiologię i trudności diagnostyczne. Zwraca uwagę na niewielkie możliwości leczenia, a ponieważ są niewielkie - tym bardziej zasługują na wykorzystywanie w możliwie dużym stopniu.
Co piszczy w naszej onkologii i dlaczego trzeba być optymistą
2023-02-27 23:06:48
Doktor Janusz Meder jest postacią wyjątkową w polskiej onkologii, ponieważ dawno temu zabrał się za rzecz najtrudniejszą - chciał wykształcić czujność onkologiczną w lekarzach POZ. Obserwuje rozwój polskiej onkologii od półwiecza i w związku z tym potrafi chłodno, obiektywnie oceniać sytuacją, docenić zmiany na lepsze i zdefiniować to, co nie działa.
Z okazji Światowego Dnia Raka nagraliśmy podcast typu "rzeka", poruszając wiele wątków. W sam raz do posłuchania wieczorem, na spokojnie, dla każdego pasjonata systemu, który charakteryzuje się skłonnością do refleksji.
Niekoniecznie się zgadzając ze wszystkim, naprawdę warto posłuchać.
Doktor Janusz Meder jest postacią wyjątkową w polskiej onkologii, ponieważ dawno temu zabrał się za rzecz najtrudniejszą - chciał wykształcić czujność onkologiczną w lekarzach POZ. Obserwuje rozwój polskiej onkologii od półwiecza i w związku z tym potrafi chłodno, obiektywnie oceniać sytuacją, docenić zmiany na lepsze i zdefiniować to, co nie działa.
Z okazji Światowego Dnia Raka nagraliśmy podcast typu "rzeka", poruszając wiele wątków. W sam raz do posłuchania wieczorem, na spokojnie, dla każdego pasjonata systemu, który charakteryzuje się skłonnością do refleksji.
Niekoniecznie się zgadzając ze wszystkim, naprawdę warto posłuchać.
Ginekologia onkologiczna, czyli prof. Mariusz Bidziński mówi o profilaktyce i leczeniu nowotworów kobiecych
2023-02-27 20:11:32
Profesor Mariusz Bidziński, krajowy konsultant w dziedzinie ginekologii onkologicznej, kierownik kliniki w Narodowym Instytucie Onkologii, zwraca uwagę na to, że wzrastająca liczba nowotworów wynika ze starzenia się społeczeństwa. Mamy jednocześnie coraz więcej możliwości leczenia, ale niestety nie wszyscy chcą się badać czy uczestniczyć w programach profilaktycznych.
System naszej opieki zdrowia funkcjonuje nierówno - duże możliwości mają pacjenci w większych miastach, natomiast mieszkańcy małych miejscowości są praktycznie poza systemem profilaktyki. I właśnie stamtąd duża liczba pacjentów trafia do szpitali z chorobą nowotworową w zaawansowanym stadium. Do tego doszło zamykanie się wielu placówek i przychodni w czasie pandemii, co utrudniło szybsze rozpoznawanie choroby.
Współpraca ginekologów z onkologami “w jakimś stopniu się układa”, ale nadal nie jest to właściwie zorganizowane. Pacjent w dużej mierze sam odpowiada za to, czy uzyska dostęp do kolejnych świadczeń i etapów pomocy. System jest nieco zdezorganizowany i wymaga restrukturyzacji. Krajowa sieć onkologiczna jest ścieżką we właściwą stron, pod warunkiem że wszystkie grupy będą mówić jednym językiem. Mamy bardzo dobry plan, ale pytanie - jak go wdrożyć. Wprowadzanie zmian do systemu wymaga odwagi cywilnej. Ale zmiany należy wprowadzać, bo system nie spełnia oczekiwań.
W farmakoterapii raka jajnika jesteśmy już na poziomie europejskim, w ostatnim czasie duże środki zostały przeznaczone na refundację inhibitorów PARP. Oczywiście, nadal są terapie celowane, które jeszcze nie weszły do systemu refundacji, to się u nas dzieje nadal nieco wolniej niż w Europie, co jest związane z możliwościami finansowymi naszego państwa oraz współczynnikami efektywności finansowej. Tym niemniej, w ginekologii onkologicznej zapadło wiele dobrych decyzji dotyczących programów lekowych.
Pieniądz powinien być szanowany, a z perspektywy konsultanta krajowego widać, że nie zawsze tak się dzieje. Efektywności sprzyjałoby właśnie skoncentrowanie leczenia w wybranych, najlepszych ośrodkach i unikanie rozproszenia. Ważne jest także pilnowanie jakości. W chirurgii onkologicznej bardzo ważne jest doświadczenie ośrodka, trzeba tak sformatować system, aby chorzy mieli zagwarantowane leczenie tam, gdzie jest gwarancja odpowiedniej jakości, optymalnego leczenia.
Profesor Mariusz Bidziński, krajowy konsultant w dziedzinie ginekologii onkologicznej, kierownik kliniki w Narodowym Instytucie Onkologii, zwraca uwagę na to, że wzrastająca liczba nowotworów wynika ze starzenia się społeczeństwa. Mamy jednocześnie coraz więcej możliwości leczenia, ale niestety nie wszyscy chcą się badać czy uczestniczyć w programach profilaktycznych.
System naszej opieki zdrowia funkcjonuje nierówno - duże możliwości mają pacjenci w większych miastach, natomiast mieszkańcy małych miejscowości są praktycznie poza systemem profilaktyki. I właśnie stamtąd duża liczba pacjentów trafia do szpitali z chorobą nowotworową w zaawansowanym stadium. Do tego doszło zamykanie się wielu placówek i przychodni w czasie pandemii, co utrudniło szybsze rozpoznawanie choroby.
Współpraca ginekologów z onkologami “w jakimś stopniu się układa”, ale nadal nie jest to właściwie zorganizowane. Pacjent w dużej mierze sam odpowiada za to, czy uzyska dostęp do kolejnych świadczeń i etapów pomocy. System jest nieco zdezorganizowany i wymaga restrukturyzacji. Krajowa sieć onkologiczna jest ścieżką we właściwą stron, pod warunkiem że wszystkie grupy będą mówić jednym językiem. Mamy bardzo dobry plan, ale pytanie - jak go wdrożyć. Wprowadzanie zmian do systemu wymaga odwagi cywilnej. Ale zmiany należy wprowadzać, bo system nie spełnia oczekiwań.
W farmakoterapii raka jajnika jesteśmy już na poziomie europejskim, w ostatnim czasie duże środki zostały przeznaczone na refundację inhibitorów PARP. Oczywiście, nadal są terapie celowane, które jeszcze nie weszły do systemu refundacji, to się u nas dzieje nadal nieco wolniej niż w Europie, co jest związane z możliwościami finansowymi naszego państwa oraz współczynnikami efektywności finansowej. Tym niemniej, w ginekologii onkologicznej zapadło wiele dobrych decyzji dotyczących programów lekowych.
Pieniądz powinien być szanowany, a z perspektywy konsultanta krajowego widać, że nie zawsze tak się dzieje. Efektywności sprzyjałoby właśnie skoncentrowanie leczenia w wybranych, najlepszych ośrodkach i unikanie rozproszenia. Ważne jest także pilnowanie jakości. W chirurgii onkologicznej bardzo ważne jest doświadczenie ośrodka, trzeba tak sformatować system, aby chorzy mieli zagwarantowane leczenie tam, gdzie jest gwarancja odpowiedniej jakości, optymalnego leczenia.
W leczeniu raku piersi liczy się czas - im później zaczynamy terapię, tym mniejsza szansa na skuteczne wyleczenie
2023-02-27 09:43:18
Profesor Tadeusz Pieńkowski z PIB MSWiA przybliża problemy związane z leczeniem raka piersi - choroby, która odpowiada za ponad 23 proc. przypadków zachorowań na nowotwory i ponad 15 proc. zgonów na nowotwory polskich kobiet. Złe jest zwłaszcza to, że niestety rosną nie tylko współczynniki zapadalności, ale także umieralności - podkreśla prof. Pieńkowski. W organizacji leczenia kluczowe jest skrócenie czasu od diagnostyki do rozpoczęcia leczenia. Potrzebujemy wielu zmian organizacyjnych, aby to poprawić.
Profesor podkreśla, że dzięki mammografii, potencjalnie chorobę można dzięki temu wykryć w fazie bezobjawowej, ograniczonej do samej piersi. Odkrycie choroby na możliwie wczesnym etapie zwiększa szanse na wyleczenie. Dlatego ważna jest promocja badań profilaktycznych oraz czujność onkologiczna wszystkich lekarzy, którzy mają regularne kontakty z potencjalnymi pacjentkami, jak ginekolodzy czy lekarze rodzinni.
Choroba nie jest jednorodna, rozróżniamy 3-4 podstawowe jej typy określone na podstawie ekspresji różnego rodzaju białek w komórkach, które wynikają z zaburzeń genetycznych. Te zaburzenia mogą stać się potencjalnymi celami do leczenia, tak jak to stało się z receptorem HER2 za pomocą herceptyny, czyli trastuzumabu, czy też receptor estrogenowy który jest celem dla leków hormonalnych. Ostatnie doniesienia naukowe zwracają też uwagę, że w tzw. potrójnie ujemnym raku piersi niezwykłą aktywnością wykazuje się pembrolizumab w leczeniu okołooperacyjnym.
Poszczególne typy raka mają różne rokowania. Dlatego tak istotne jest obejmowanie refundacją różnych terapii i aby te innowacje jak najszybciej były obejmowane refundacją. Dla lekarza jest bardzo ważne - podkreśla prof. Pieńkowski - aby to on decydował o wyborze sposobu leczenia, a nie był ograniczany zapisami biurokratycznymi czy czekaniem na decyzje refundacyjne.
Profesor Tadeusz Pieńkowski z PIB MSWiA przybliża problemy związane z leczeniem raka piersi - choroby, która odpowiada za ponad 23 proc. przypadków zachorowań na nowotwory i ponad 15 proc. zgonów na nowotwory polskich kobiet. Złe jest zwłaszcza to, że niestety rosną nie tylko współczynniki zapadalności, ale także umieralności - podkreśla prof. Pieńkowski. W organizacji leczenia kluczowe jest skrócenie czasu od diagnostyki do rozpoczęcia leczenia. Potrzebujemy wielu zmian organizacyjnych, aby to poprawić.
Profesor podkreśla, że dzięki mammografii, potencjalnie chorobę można dzięki temu wykryć w fazie bezobjawowej, ograniczonej do samej piersi. Odkrycie choroby na możliwie wczesnym etapie zwiększa szanse na wyleczenie. Dlatego ważna jest promocja badań profilaktycznych oraz czujność onkologiczna wszystkich lekarzy, którzy mają regularne kontakty z potencjalnymi pacjentkami, jak ginekolodzy czy lekarze rodzinni.
Choroba nie jest jednorodna, rozróżniamy 3-4 podstawowe jej typy określone na podstawie ekspresji różnego rodzaju białek w komórkach, które wynikają z zaburzeń genetycznych. Te zaburzenia mogą stać się potencjalnymi celami do leczenia, tak jak to stało się z receptorem HER2 za pomocą herceptyny, czyli trastuzumabu, czy też receptor estrogenowy który jest celem dla leków hormonalnych. Ostatnie doniesienia naukowe zwracają też uwagę, że w tzw. potrójnie ujemnym raku piersi niezwykłą aktywnością wykazuje się pembrolizumab w leczeniu okołooperacyjnym.
Poszczególne typy raka mają różne rokowania. Dlatego tak istotne jest obejmowanie refundacją różnych terapii i aby te innowacje jak najszybciej były obejmowane refundacją. Dla lekarza jest bardzo ważne - podkreśla prof. Pieńkowski - aby to on decydował o wyborze sposobu leczenia, a nie był ograniczany zapisami biurokratycznymi czy czekaniem na decyzje refundacyjne.
Podcast z dużym ładunkiem wiedzy o chorobach rzadkich u dzieci i ich leczeniu, na przykładzie uwarunkowanego genetycznie zespołu hemolityczno-mocznicowego
2022-12-22 21:13:51
Profesor Ryszard Grenda, nefrolog i transplantolog z Instytutu "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka", prezentuje swoją ogromną wiedzę o leczeniu chorób nerek u dzieci, zwłaszcza chorób rzadkich - na przykładzie zespołu hemolityczno-mocznicowego. Choroby rzadkie u dzieci mają zwykle tło genetyczne, diagnoza wielu z nich potrafi trwać latami. W zespole, o którym rozmawiamy sytuacja jest o tyle korzystna, że objawy widać od razu - to m.in. apatia, brak oddawania moczu, osłabienie. Badanie krwi pozwala postawić trafną diagnozę i otoczyć małego pacjenta odpowiednią opieką.
Drugim szczęśliwym trafem jest to, że chore dzieci mają od kilku lat dostęp do terapii, która zatrzymuje chorobę i poprawia stan zdrowia. Nie potrafimy wyleczyć genetycznego defektu, ale łagodzimy i zatrzymujemy objawy. Lek biologiczny musi być poddawany regularnie, dwa razy w miesiącu, dzięki czemu zatrzymujemy proces chorobowy.
Szybkie podawanie leku zapobiega uszkodzeniu nerek i innych organów, dlatego po fazie ostrego leczenia jest stosowany także w fazie podtrzymywania terapii. Chorzy muszą przyjmować lek przez cały czas, dlatego pojawiają się nowe terapie podawane rzadziej, a w innych terapiach na przykład zmienia się formę podawania z wlewów na iniekcje podskórne. Jest też szansa na nową odmianę leczenia biologicznego, z nowym lekiem, który podaje się kilka razy rzadziej - co może ułatwić życie pacjentom i ich rodzinom. Zdaniem profesora Grendy, już wkrótce powinien być dostępny również dla polskich pacjentów.
Leczeniem tej choroby zajmują się główne szpitale kliniczne w dużych miastach. Zdaniem prof. Grendy nie warto centralizować opieki nad chorymi, tylko możliwie duży zakres procedur wykonywać możliwie blisko ich miejsca zamieszkania. Z leczeniem tej i innych chorób nerek wiąże się konieczność przeszczepu, do której dochodzi dużo rzadziej od pojawienia się skutecznej farmakoterapii. Dobrze prowadzona farmakoterapia temu zapobiega. Dlatego "marzymy o leku długo działającym, bo chorym będzie lepiej" - mówi prof. Grenda.
Profesor przypomina, że obecnie tylko w przypadku 5 proc. rzadkich chorób mamy opracowane terapie celowane. Technologia sekwencjonowania mRNA, ta sama która pomogła w opracowaniu szczepionek przeciwko COVID-19, przyczynia się do szybszego opracowywania skutecznych leków, do leczenia dziesiątków innych chorób.
Profesor Ryszard Grenda, nefrolog i transplantolog z Instytutu "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka", prezentuje swoją ogromną wiedzę o leczeniu chorób nerek u dzieci, zwłaszcza chorób rzadkich - na przykładzie zespołu hemolityczno-mocznicowego. Choroby rzadkie u dzieci mają zwykle tło genetyczne, diagnoza wielu z nich potrafi trwać latami. W zespole, o którym rozmawiamy sytuacja jest o tyle korzystna, że objawy widać od razu - to m.in. apatia, brak oddawania moczu, osłabienie. Badanie krwi pozwala postawić trafną diagnozę i otoczyć małego pacjenta odpowiednią opieką.
Drugim szczęśliwym trafem jest to, że chore dzieci mają od kilku lat dostęp do terapii, która zatrzymuje chorobę i poprawia stan zdrowia. Nie potrafimy wyleczyć genetycznego defektu, ale łagodzimy i zatrzymujemy objawy. Lek biologiczny musi być poddawany regularnie, dwa razy w miesiącu, dzięki czemu zatrzymujemy proces chorobowy.
Szybkie podawanie leku zapobiega uszkodzeniu nerek i innych organów, dlatego po fazie ostrego leczenia jest stosowany także w fazie podtrzymywania terapii. Chorzy muszą przyjmować lek przez cały czas, dlatego pojawiają się nowe terapie podawane rzadziej, a w innych terapiach na przykład zmienia się formę podawania z wlewów na iniekcje podskórne. Jest też szansa na nową odmianę leczenia biologicznego, z nowym lekiem, który podaje się kilka razy rzadziej - co może ułatwić życie pacjentom i ich rodzinom. Zdaniem profesora Grendy, już wkrótce powinien być dostępny również dla polskich pacjentów.
Leczeniem tej choroby zajmują się główne szpitale kliniczne w dużych miastach. Zdaniem prof. Grendy nie warto centralizować opieki nad chorymi, tylko możliwie duży zakres procedur wykonywać możliwie blisko ich miejsca zamieszkania. Z leczeniem tej i innych chorób nerek wiąże się konieczność przeszczepu, do której dochodzi dużo rzadziej od pojawienia się skutecznej farmakoterapii. Dobrze prowadzona farmakoterapia temu zapobiega. Dlatego "marzymy o leku długo działającym, bo chorym będzie lepiej" - mówi prof. Grenda.
Profesor przypomina, że obecnie tylko w przypadku 5 proc. rzadkich chorób mamy opracowane terapie celowane. Technologia sekwencjonowania mRNA, ta sama która pomogła w opracowaniu szczepionek przeciwko COVID-19, przyczynia się do szybszego opracowywania skutecznych leków, do leczenia dziesiątków innych chorób.
Profesor Zbigniew Żuber mówi o zmianach w obszarze chorób rzadkich na przykładzie Zespołu Huntera
2022-12-20 11:48:26
Choroby rzadkie - to obszar, w których wreszcie zachodzą oczekiwane przez wiele lat zmiany, dotyczące organizacji leczenia, refundacji terapii i nadania im priorytetowego znaczenia z uwagi na bardzo dużą liczbę osób nimi dotkniętych. Dużo się zmieniło na dobre, ruszył Plan dla Chorób Rzadkich, znakomicie działa krajowa rada - podkreśla prof. Zbigniew Żuber, który przewodniczy jednemu z jej zespołów. Przekucie zmian organizacyjnych w praktykę wymaga jeszcze dużo pracy i pieniędzy, zwłaszcza na sfinansowanie diagnostyki, w tym genetycznej. Ważne są także rejestry chorych i odpowiednie kształtowanie ścieżki pacjenta.
Sytuacja pacjenta, który został prawidłowo zdiagnozowany, staje się znacznie lepsza - bo zyskuje dostęp do opieki, nawet jeśli nie dysponujemy skuteczną terapią. Dlatego tak istotną rolę odgrywa szybkie rozpoznanie choroby, tymczasem odyseja diagnostyczna potrafi trwać nawet dłużej niż 10 lat, i kiedy choroba jest rozpoznana, pewne zmiany i utrata zdrowia mogą być nieodwracalne.
W przypadku Zespołu Huntera zdiagnozowanie jest także niełatwe. Chorują tylko chłopcy, występuje raz na 150 tys. urodzeń - czyli w Polsce mamy 2 przypadki rocznie. Głównym problemem jest rodzaj objawów, ponieważ pacjenci z reguły odwiedzają 5-11 lekarzy i upływa kilka do kilkunastu lat, zanim postawi się właściwą diagnozę, ponieważ choroba wywołuje zmiany tkanki łącznej w bardzo wielu narządach, od skóry przez stawy, zastawki, kości, układ słuchu itd. W chwili obecnej nie możemy wyleczyć pacjentów, ale powstrzymujemy postęp choroby za pomocą enzymatycznej terapii zastępczej - podając co tydzień dożylnie brakujący enzym.
Wiem, że jest już pozytywna decyzja ministra o kontynuowaniu programu leczenia, w ramach którego pacjenci są otoczeni kompleksową opieką - mówi prof. Żuber, z optymizmem patrząc na perspektywy stosowania dostępnych terapii. Są też programy leczenia dla innych jednostek chorobowych, podobnych do Zespołu Huntera. "Jest ogromny postęp" - podkreśla. I wskazuje, że chociaż leki na choroby rzadkie są bardzo kosztowne, to pacjentom nie można odbierać nadziei na leczenie. Jeśli istnieje skuteczna terapia - to należy zrobić wszystko, aby była dostępna dla polskich pacjentów.
Pacjent leczony - to pacjent objęty opieką, w ramach której leczymy powikłania. To zadanie kompleksowe, całościowe, łącznie z rehabilitacją. Aby zachować jakość życia, nie ma potrzeby częstej hospitalizacji - pacjenci mogą mieć lek podawany w domu lub ośrodkach blisko zamieszkania. Nie ma potrzeby tworzenia jednego centralnego ośrodka, który by leczył tych pacjentów - uważa prof. Żuber. Opieka koordynowana już zdiagnozowanego pacjenta na co dzień może się odbywać blisko miejsca zamieszkania.
Prof. Zbigniew Żuber podkreśla, że programy lekowe zwłaszcza w leczeniu chorób rzadkich spełniają swoją rolę. Obowiązujące formalne przepisy i rygory są uzasadnione wysokimi kosztami terapii, dlatego nic dziwnego że płatnik publiczny wymaga odpowiednich zabezpieczeń. Pacjentom potrzebna jest dobrze skoordynowana, specjalistyczna opieka, a to gwarantują programy lekowe. Ośrodki prowadzące te programy muszą wykazywać się starannością i wiedzą. Biurokrację można traktować jako warunek niezbędny, aby stosować bardzo drogie terapie.
Liczę, że w przyszłym roku będą kolejne nowe terapie, powstaną wytyczne dla ośrodków, kolejne elementy Planu dla Chorób Rzadkich będą wdrażane w praktyce klinicznej - dzieli się swoim optymizmem prof. Żuber, kierownik Katedry Pediatrii Krajowej Akademii Andrzeja Frycza Modrzewskiego.
Choroby rzadkie - to obszar, w których wreszcie zachodzą oczekiwane przez wiele lat zmiany, dotyczące organizacji leczenia, refundacji terapii i nadania im priorytetowego znaczenia z uwagi na bardzo dużą liczbę osób nimi dotkniętych. Dużo się zmieniło na dobre, ruszył Plan dla Chorób Rzadkich, znakomicie działa krajowa rada - podkreśla prof. Zbigniew Żuber, który przewodniczy jednemu z jej zespołów. Przekucie zmian organizacyjnych w praktykę wymaga jeszcze dużo pracy i pieniędzy, zwłaszcza na sfinansowanie diagnostyki, w tym genetycznej. Ważne są także rejestry chorych i odpowiednie kształtowanie ścieżki pacjenta.
Sytuacja pacjenta, który został prawidłowo zdiagnozowany, staje się znacznie lepsza - bo zyskuje dostęp do opieki, nawet jeśli nie dysponujemy skuteczną terapią. Dlatego tak istotną rolę odgrywa szybkie rozpoznanie choroby, tymczasem odyseja diagnostyczna potrafi trwać nawet dłużej niż 10 lat, i kiedy choroba jest rozpoznana, pewne zmiany i utrata zdrowia mogą być nieodwracalne.
W przypadku Zespołu Huntera zdiagnozowanie jest także niełatwe. Chorują tylko chłopcy, występuje raz na 150 tys. urodzeń - czyli w Polsce mamy 2 przypadki rocznie. Głównym problemem jest rodzaj objawów, ponieważ pacjenci z reguły odwiedzają 5-11 lekarzy i upływa kilka do kilkunastu lat, zanim postawi się właściwą diagnozę, ponieważ choroba wywołuje zmiany tkanki łącznej w bardzo wielu narządach, od skóry przez stawy, zastawki, kości, układ słuchu itd. W chwili obecnej nie możemy wyleczyć pacjentów, ale powstrzymujemy postęp choroby za pomocą enzymatycznej terapii zastępczej - podając co tydzień dożylnie brakujący enzym.
Wiem, że jest już pozytywna decyzja ministra o kontynuowaniu programu leczenia, w ramach którego pacjenci są otoczeni kompleksową opieką - mówi prof. Żuber, z optymizmem patrząc na perspektywy stosowania dostępnych terapii. Są też programy leczenia dla innych jednostek chorobowych, podobnych do Zespołu Huntera. "Jest ogromny postęp" - podkreśla. I wskazuje, że chociaż leki na choroby rzadkie są bardzo kosztowne, to pacjentom nie można odbierać nadziei na leczenie. Jeśli istnieje skuteczna terapia - to należy zrobić wszystko, aby była dostępna dla polskich pacjentów.
Pacjent leczony - to pacjent objęty opieką, w ramach której leczymy powikłania. To zadanie kompleksowe, całościowe, łącznie z rehabilitacją. Aby zachować jakość życia, nie ma potrzeby częstej hospitalizacji - pacjenci mogą mieć lek podawany w domu lub ośrodkach blisko zamieszkania. Nie ma potrzeby tworzenia jednego centralnego ośrodka, który by leczył tych pacjentów - uważa prof. Żuber. Opieka koordynowana już zdiagnozowanego pacjenta na co dzień może się odbywać blisko miejsca zamieszkania.
Prof. Zbigniew Żuber podkreśla, że programy lekowe zwłaszcza w leczeniu chorób rzadkich spełniają swoją rolę. Obowiązujące formalne przepisy i rygory są uzasadnione wysokimi kosztami terapii, dlatego nic dziwnego że płatnik publiczny wymaga odpowiednich zabezpieczeń. Pacjentom potrzebna jest dobrze skoordynowana, specjalistyczna opieka, a to gwarantują programy lekowe. Ośrodki prowadzące te programy muszą wykazywać się starannością i wiedzą. Biurokrację można traktować jako warunek niezbędny, aby stosować bardzo drogie terapie.
Liczę, że w przyszłym roku będą kolejne nowe terapie, powstaną wytyczne dla ośrodków, kolejne elementy Planu dla Chorób Rzadkich będą wdrażane w praktyce klinicznej - dzieli się swoim optymizmem prof. Żuber, kierownik Katedry Pediatrii Krajowej Akademii Andrzeja Frycza Modrzewskiego.
O padaczce i o kłopotach z jej leczeniem mówi prof. Joanna Jędrzejczak
2022-12-18 16:10:26
Profesor Joanna Jędrzejczak, prezes Polskiego Towarzystwa Epileptologii mówi, że około 1 proc. Polaków choruje na padaczkę. Należy ona do najczęstszych chorób neurologicznych a w dodatku można na nią zachorować w każdym wieku - chociaż najczęściej przed ukończeniem pierwszego roku życia lub w wieku powyżej 65 lat. W wielu przypadkach diagnoza trwa dosyć długo, ponieważ choroba jest heterogenna, zwłaszcza w przypadku osób starszych. Nie mamy specjalistycznych ośrodków, rozpoznawaniem padaczki zajmują się przede wszystkim neurolodzy - w poradniach lub na oddziałach szpitalnych, najczęściej po przyjęciu wskutek nagłej utraty świadomości.
Dzięki stosowaniu leków około 70 proc. pacjentów jest wolnych od napadów. Do leczenia padaczki zarejestrowano około 30 leków w ciągu ostatnich 30 lat, chociaż żaden z nich nie doprowadził do przełomu. W codziennej praktyce poruszamy się jednak wokół 4-5 najnowszych, najskuteczniejszych i najbezpieczniejszych. Około 30 proc. chorych ma padaczkę lekooporną, czyli napady występują u nich mimo dobrej diagnozy i przyjmowania przepisanych leków. Nie znamy mechanizmu lekooporności, tak jak nie poznaliśmy jeszcze w pełni mechanizmu tej choroby.
Ponieważ choroba jest heterogenna, lekarze muszą stosować różne terapie, o różnych mechanizmach działania, aby dobrać możliwie najlepsze dla danego pacjenta. Nie mamy w Polsce dostępnych wszystkich najnowszych leków, kilka z nich znajduje się w procesie refundacyjnym. Między innymi jest nowa terapia mająca podwójny mechanizm działania, z którą są wiązane duże nadzieje. Cały czas potrzebujemy nowych leków, ponieważ lekarze muszą dobierać terapie dla każdego pacjenta, traktując indywidualnie każdy przypadek - podkreśla prof. Joanna Jędrzejczak. Jej zdaniem, padaczka powinna stanowić jeden z priorytetów dla systemu ochrony zdrowia, w miarę jak neurologia - jako cały obszar - nabiera znaczenia w działaniach resortu zdrowia.
Profesor Joanna Jędrzejczak, prezes Polskiego Towarzystwa Epileptologii mówi, że około 1 proc. Polaków choruje na padaczkę. Należy ona do najczęstszych chorób neurologicznych a w dodatku można na nią zachorować w każdym wieku - chociaż najczęściej przed ukończeniem pierwszego roku życia lub w wieku powyżej 65 lat. W wielu przypadkach diagnoza trwa dosyć długo, ponieważ choroba jest heterogenna, zwłaszcza w przypadku osób starszych. Nie mamy specjalistycznych ośrodków, rozpoznawaniem padaczki zajmują się przede wszystkim neurolodzy - w poradniach lub na oddziałach szpitalnych, najczęściej po przyjęciu wskutek nagłej utraty świadomości.
Dzięki stosowaniu leków około 70 proc. pacjentów jest wolnych od napadów. Do leczenia padaczki zarejestrowano około 30 leków w ciągu ostatnich 30 lat, chociaż żaden z nich nie doprowadził do przełomu. W codziennej praktyce poruszamy się jednak wokół 4-5 najnowszych, najskuteczniejszych i najbezpieczniejszych. Około 30 proc. chorych ma padaczkę lekooporną, czyli napady występują u nich mimo dobrej diagnozy i przyjmowania przepisanych leków. Nie znamy mechanizmu lekooporności, tak jak nie poznaliśmy jeszcze w pełni mechanizmu tej choroby.
Ponieważ choroba jest heterogenna, lekarze muszą stosować różne terapie, o różnych mechanizmach działania, aby dobrać możliwie najlepsze dla danego pacjenta. Nie mamy w Polsce dostępnych wszystkich najnowszych leków, kilka z nich znajduje się w procesie refundacyjnym. Między innymi jest nowa terapia mająca podwójny mechanizm działania, z którą są wiązane duże nadzieje. Cały czas potrzebujemy nowych leków, ponieważ lekarze muszą dobierać terapie dla każdego pacjenta, traktując indywidualnie każdy przypadek - podkreśla prof. Joanna Jędrzejczak. Jej zdaniem, padaczka powinna stanowić jeden z priorytetów dla systemu ochrony zdrowia, w miarę jak neurologia - jako cały obszar - nabiera znaczenia w działaniach resortu zdrowia.